<별지 2: 변경>

[241] 뇌하수체호르몬제
구 분	세부인정기준 및 방법		사유
	현 행	개 정(안)
[241] Somatropin 주사제(성장호르몬제) (품명: 유트로핀주 등)	1. 각 약제별 허가사항(효능ㆍ효과) 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 소아성장호르몬결핍증 1) 소아성장호르몬결핍증 가) ∼ 나) ( 생 략 ) 다) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고, 동 범주 내에 포함되지만 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함. 2) 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체기능이 저하된 경우(예： 뇌하수체절제술, 방사선 치료 등) 가) ∼ 나) ( 생 략 ) 다) 투여기간 ○ 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고, 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함. 나. 터너증후군 1) ∼ 2) ( 생 략 ) 3) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령 14-15세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 150㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함. 다. 소아만성신부전 1) ∼ 2) ( 생 략 ) 3) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인부담 라. ( 생 략 ) 마. 프라더윌리증후군(허가사항에 따라 ‘지노트로핀주’, < 추 가 > ‘싸이트로핀에이카트리지주’, < 추 가 >’만 해당) 1) ( 생 략 ) 2) 투여용량 ○ 1일 0.035㎎/㎏(또는 1.0㎎/㎡). 단, 1일 최대 2.7㎎을 초과하여서는 안 됨. 3) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인부담 바. 임신주수에 비해 작게 태어난(small for gestational age: SGA) 저신장 소아 1) ∼ 2) ( 생 략 ) 3) 투여기간 ○ 역연령 만4세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되거나 신장 성장속도가 2cm/년 미만인 자는 전액 본인부담 사. 누난증후군(허가사항에 따라 ‘노디트로핀노디플렉스주’만 해당) 1) ∼ 2) ( 생 략 ) 3) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝을 초과하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담함. 2. ∼ 6. ( 생 략 )	1. 각 약제별 허가사항(효능ㆍ효과) 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 소아성장호르몬결핍증 1) 소아성장호르몬결핍증 가) ∼ 나) ( 현행과 같음 ) 다) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고, 동 범주 내에 포함되지만 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함. 2) 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체기능이 저하된 경우(예： 뇌하수체절제술, 방사선 치료 등) 가) ∼ 나) ( 현행과 같음 ) 다) 투여기간 ○ 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고, 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함. 나. 터너증후군 1) ∼ 2) ( 현행과 같음 ) 3) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령 14-15세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 153㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함. 다. 소아만성신부전 1) ∼ 2) ( 현행과 같음 ) 3) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되는 자는 전액 본인부담 라. ( 현행과 같음 ) 마. 프라더윌리증후군(허가사항에 따라 ‘지노트로핀주’, ‘지노트로핀고퀵펜주’, ‘싸이트로핀에이카트리지주’, ‘유트로핀주’, ‘유트로핀펜주’만 해당) 1) ( 현행과 같음 ) 2) 투여용량 ○ 각 약제별 허가사항(용법․용량) 범위 내에서 인정함. 단, 1일 최대 2.7㎎을 초과하여서는 안 됨. 3) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되는 자는 전액 본인부담 바. 임신주수에 비해 작게 태어난(small for gestational age: SGA) 저신장 소아 1) ∼ 2) ( 현행과 같음 ) 3) 투여기간 ○ 역연령 만4세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되거나 신장 성장속도가 2cm/년 미만인 자는 전액 본인부담 사. 누난증후군(허가사항에 따라 ‘노디트로핀노디플렉스주’만 해당) 1) ∼ 2) ( 현행과 같음 ) 3) 투여기간 ○ 역연령 만2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담함. 2. ∼ 6. ( 현행과 같음)	◦ 소아청소년 성장도표 개정(2017년) 등을 반영하여, 현 급여기준의 신장 기준인 여아 150cm, 남아 160cm를 성인키[만나이 18세(만 227개월)기준]의 하위 3백분위수 신장인 여아 152.2cm, 남아 164.4cm에 올림을 적용하여 여아 153cm, 남아 165cm로 급여 확대함. ◦ ‘유트로핀주와 유트로핀펜주’ 2품목에 대한 식약처 허가사항 추가를 반영하여 프라더윌리증후군에 요양급여를 적용(품명 추가)하며, 투여용량을 허가사항 범위 내에서 인정하는 것으로 변경함. 또한, ‘지노트로핀고퀵펜주16아이유’ 1품목이 신규 등재 예정임에 따라, 프라더윌리증후군에 해당 품명을 명시함.
※ 관련근거 <투여기간> · Pediatric Endocrinology 4TH EDITION 2014 > Chapter 10. Disorders of growth hormone/insulin-like growth factor secretion and action > Treatment of growth hormone deficiency > Novel modalities for treatment of GHD · Williams Textbook of Endocrinology 13th edition > Chapter 24. Normal and Aberrant Growth in Children > Treatment of Growth Failure · Endocrinology: Adult and Pediatric Seventh Edition 2016 > Chapter 22. Somatic Growth and Maturation > Short Stature > Endocrine Disorders · Ken K Y Ho, et al. Consensus guidelines for the diagnosis and treatment of adults with GH deficiency II: a statement of the GH Research Society in association with the European Society for Pediatric Endocrinology, Lawson Wilkins Society, European Society of Endocrinology, Japan Endocrine Society, and Endocrine Society of Australia. European Journal of Endocrinology (2007) 157 695–-700 · David M. Cook, MD, et al. AMERICAN ASSOCIATION OF CLINICAL ENDOCRINOLOGISTS MEDICAL GUIDELINES FOR CLINICAL PRACTICE FOR GROWTH HORMONE USE IN GROWTH HORMONE-DEFICIENT ADULTS AND TRANSITION PATIENTS –. 2009 UPDATE. Guidelines for Use of Growth Hormone in Clinical Practice, Endocr Pract. 2009;15(Suppl 2) · Adda Grimberg, et al. Guidelines for Growth Hormone and Insulin-Like Growth Factor-I Treatment in Children and Adolescents: Growth Hormone Deficiency, Idiopathic Short Stature, and Primary Insulin-Like Growth Factor-I Deficiency. Horm Res Paediatr 2016;86:361–97 · Claus H Gravholt, et al. Clinical practice guidelines for the care of girls and women with Turner syndrome: proceedings from the 2016 Cincinnati International Turner Syndrome Meeting. European Journal of Endocrinology (2017) 177, G1–G70 · P. E. Clayton, et al. CONSENSUS STATEMENT: Management of the Child Born Small for Gestational Age through to Adulthood: A Consensus Statement of the International Societies of Pediatric Endocrinology and the Growth Hormone Research Society. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism 92(3):804–10 · P. Cohen, et al. Consensus Statement on the Diagnosis and Treatment of Children with Idiopathic Short Stature: A Summary of the Growth Hormone Research Society, the Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society, and the European Society for Paediatric Endocrinology Workshop. J Clin Endocrinol Metab. November 2008, 93(11):4210–217. · John D. Mahan, et al. Assessment and treatment of short stature in pediatric patients with chronic kidney disease: a consensus statement. Pediatr Nephrol (2006) 21: 917–930. · Cheri L Deal, et al. Growth Hormone Research Society Workshop Summary: Consensus Guidelines for Recombinant Human Growth Hormone Therapy in Prader-Willi Syndrome. J Clin Endocrin Metab. First published ahead of print March 29, 2013 as doi:10.1210/jc.2012-3888. · Aetna (Last Review 06/21/2018) : Growth Hormone (GH) and Growth Hormone Antagonists Number: 0170 · NICE (Published date: 26 May 2010) : Human growth hormone (somatropin) for the treatment of growth failure in children Technology appraisal guidance [TA188] · SMC - somatropin for injection, 5mg/mL vial of powder and solvent for solution for subcutaneous injection and 3.3mg/mL and 6.7mg/mL penfill cartridge of solution for subcutaneous injection (Omnitrope□) No. (598/10) 15 January 2010 - somatropin 5.83mg/ml and 8mg/ml solution for injection (Saizen®) 07 October 2011 - somatropin (Norditropin SimpleXx®) 5 May 2006 - somatropin (Genotropin™) injection 10 February 2006 · PBAC: : [Growth Hormone Initial PBS authority application Supporting information] · CDEC FINAL RECOMMENDATION SOMATROPIN (Genotropin – Pfizer Canada Inc.) <프라더윌리증후군> · Pediatric Endocrinology. Disorders of growth hormone/ insulin-like growth factor secretion and action, fourth edition 2014 · NICE guideline, Human growth hormone (somatropin) for the treatment of growth failure in children Technology appraisal guidance (Published: 26 May 2010) · Urs eiholzer et al. Growth Hormone and Body composition in children younger than 2 years with prader-willi syndrome, J Pediatr 2004;144:753-8 · Tauber M et al. Review of 64 cases of death in children with Prader-Willi syndrome(PWS), Am J Med Genet A, 2008 Apr 1; 1464(7); 881-7
[241] Somatropin 서방형 주사제 (성장호르몬제) (품명: 유트로핀플러스주 등)	1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여대상, 용량 및 기간 1) 소아성장호르몬결핍증 가) 소아성장호르몬결핍증 (1) ∼ (2) ( 생 략 ) (3) 투여기간 ○ 역연령 만 2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함 나) 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체기능이 저하된 경우(예：뇌하수체절제술, 방사선 치료 등) (1) ∼ (2) ( 생 략 ) (3) 투여기간 ○ 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 150㎝, 남자의 경우 160㎝이 초과되는 자는 전액 본인 부담함 나. ∼ 라. ( 생 략 ) 2. ( 생 략 )	1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여대상, 용량 및 기간 1) 소아성장호르몬결핍증 가) 소아성장호르몬결핍증 (1) ∼ (2) ( 현행과 같음 ) (3) 투여기간 ○ 역연령 만 2세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함 나) 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체기능이 저하된 경우(예：뇌하수체절제술, 방사선 치료 등) (1) ∼ (2) ( 현행과 같음 ) (3) 투여기간 ○ 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고 동 범주 내에 포함되더라도 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함 나. ∼ 라. ( 현행과 같음 ) 2. ( 현행과 같음 )	◦ 소아청소년 성장도표 개정(2017년) 등을 반영하여, 현 급여기준의 신장 기준인 여아 150cm, 남아 160cm를 성인키[만나이 18세(만 227개월)기준]의 하위 3백분위수 신장인 여아 152.2cm, 남아 164.4cm에 올림을 적용하여 여아 153cm, 남아 165cm로 급여 확대함.
※ 관련근거 · Pediatric Endocrinology 4TH EDITION 2014 > Chapter 10. Disorders of growth hormone/insulin-like growth factor secretion and action > Treatment of growth hormone deficiency > Novel modalities for treatment of GHD · Williams Textbook of Endocrinology 13th edition > Chapter 24. Normal and Aberrant Growth in Children > Treatment of Growth Failure · Endocrinology: Adult and Pediatric Seventh Edition 2016 > Chapter 22. Somatic Growth and Maturation > Short Stature > Endocrine Disorders · Ken K Y Ho, et al. Consensus guidelines for the diagnosis and treatment of adults with GH deficiency II: a statement of the GH Research Society in association with the European Society for Pediatric Endocrinology, Lawson Wilkins Society, European Society of Endocrinology, Japan Endocrine Society, and Endocrine Society of Australia. European Journal of Endocrinology (2007) 157 695–-700 · David M. Cook, MD, et al. AMERICAN ASSOCIATION OF CLINICAL ENDOCRINOLOGISTS MEDICAL GUIDELINES FOR CLINICAL PRACTICE FOR GROWTH HORMONE USE IN GROWTH HORMONE-DEFICIENT ADULTS AND TRANSITION PATIENTS –. 2009 UPDATE. Guidelines for Use of Growth Hormone in Clinical Practice, Endocr Pract. 2009;15(Suppl 2) · Adda Grimberg, et al. Guidelines for Growth Hormone and Insulin-Like Growth Factor-I Treatment in Children and Adolescents: Growth Hormone Deficiency, Idiopathic Short Stature, and Primary Insulin-Like Growth Factor-I Deficiency. Horm Res Paediatr 2016;86:361–97 · Claus H Gravholt, et al. Clinical practice guidelines for the care of girls and women with Turner syndrome: proceedings from the 2016 Cincinnati International Turner Syndrome Meeting. European Journal of Endocrinology (2017) 177, G1–G70 · P. E. Clayton, et al. CONSENSUS STATEMENT: Management of the Child Born Small for Gestational Age through to Adulthood: A Consensus Statement of the International Societies of Pediatric Endocrinology and the Growth Hormone Research Society. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism 92(3):804–10 · P. Cohen, et al. Consensus Statement on the Diagnosis and Treatment of Children with Idiopathic Short Stature: A Summary of the Growth Hormone Research Society, the Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society, and the European Society for Paediatric Endocrinology Workshop. J Clin Endocrinol Metab. November 2008, 93(11):4210–217. · John D. Mahan, et al. Assessment and treatment of short stature in pediatric patients with chronic kidney disease: a consensus statement. Pediatr Nephrol (2006) 21: 917–930. · Cheri L Deal, et al. Growth Hormone Research Society Workshop Summary: Consensus Guidelines for Recombinant Human Growth Hormone Therapy in Prader-Willi Syndrome. J Clin Endocrin Metab. First published ahead of print March 29, 2013 as doi:10.1210/jc.2012-3888. · Aetna (Last Review 06/21/2018) : Growth Hormone (GH) and Growth Hormone Antagonists Number: 0170 · NICE (Published date: 26 May 2010) : Human growth hormone (somatropin) for the treatment of growth failure in children Technology appraisal guidance [TA188] · SMC - somatropin for injection, 5mg/mL vial of powder and solvent for solution for subcutaneous injection and 3.3mg/mL and 6.7mg/mL penfill cartridge of solution for subcutaneous injection (Omnitrope□) No. (598/10) 15 January 2010 - somatropin 5.83mg/ml and 8mg/ml solution for injection (Saizen®) 07 October 2011 - somatropin (Norditropin SimpleXx®) 5 May 2006 - somatropin (Genotropin™) injection 10 February 2006 · PBAC: : [Growth Hormone Initial PBS authority application Supporting information] · CDEC FINAL RECOMMENDATION SOMATROPIN (Genotropin – Pfizer Canada Inc.)